23.11.2017

Клеточный препарат bb2121 получил статус «прорывной терапии»

Корпорация Селджен и компания Блюберд Био[1] объявили о том, что анти-ВСМА CAR-T-клеточный препарат bb2121 получил статус «прорывной терапии» от Управления по контролю  качества пищевых продуктов и лекарственных средств США[2] и статус перспективного лекарственного средства для лечения рецидивирующей и рефрактерной множественной миеломы от Европейского агентства по лекарственным средствам[3]

Решения о присвоении этих статусов основаны на предварительных данных продолжающегося  клинического  исследования I фазы по применению bb2121 у тяжело предлеченных пациентов с  множественной миеломой.

Саммит (Нью-Джерси), Кембридж (Массачусетс) – США, 21 ноября 2017 года. – Корпорация Селджен и компания Блюберд Био объявили о том, что bb2121, препарат на основе Т-клеток с химерными антигенными рецепторами (CAR-T)[4], нацеленных на антиген созревания B-клеток (BCMA)[5], получил статус «прорывной терапии» (BTD)[6] от Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) и статус перспективного лекарственного средства (RPIME)[7] для лечения рецидивирующей и рефрактерной множественной миеломы от Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA).

Присвоение препарату bb2121 статусов BTD и PRIME основано на предварительных данных продолжающегося  клинического  исследования I фазы CRB-401. Обновленные данные исследования CRB-401 планируется представить 11 декабря 2017 года на 59-м Ежегодном Конгрессе Американского гематологического общества в Атланте.

«Статус «прорывной терапии» и перспективного лекарственного средства препарата bb2121 подчеркивает, как значим потенциал нового подхода в лечении множественной миеломы - клеточной иммунотерапии», –  говорит Джей Бэкстром, главный медицинский советник и руководитель отдела нормативно-правового регулирования компании Селджен.

«Несмотря на последние достижения, множественная миелома остается неизлечимой болезнью, а тяжело предлеченным пациентам можно предложить весьма ограниченное количество терапевитческих опций, – говорит Дэвид Дэвидсон, главный медицинский советник компании Блюберд Био, – Первые результаты свидетельствуют о том, что лечение с помощью bb2121 может вызвать устойчивый ответ на терапию в популяции пациентов с рецидивирующей и рефрактерной множественной миеломой. Отрадно, что оба агентства – и FDA, и EMA – определили bb2121 как кандидата для ускоренной разработки, и мы продолжаем нашу работу с Селджен, чтобы в конечном итоге довести это средство до пациентов, нуждающихся в новых возможностях лечения».

О BTD - Получение статуса «прорывной терапии» призвано ускорить разработку и анализ препаратов для лечения серьезных или жизнеугрожающих заболеваний. Для получения статуса «прорывной терапии» необходимы положительные предварительные результаты клинических испытаний, которые свидетельствуют, что лекарственное средство имеет существенные преимущества по одной или нескольким клинически значимым контрольным точкам в сравнении с существующими методами лечения.

О PRIME – это программа, созданная Европейским агентством по лекарственным средствам EMA, для оказания поддержки в разработке высоко востребованных лекарственных средств для новых методов терапии. Программа нацелена на препараты, которые могут иметь значительные преимущества перед применяемыми методами лечения, а также на помощь пациентам, для которых отсутствуют возможности лечения. Эти лекарственные средства считаются приоритетными для EMA. Чтобы получить статус PRIME, на этапе ранних клинических испытаний препарат должен продемонстрировать потенциальную пользу для пациентов. Работа PRIME строится на взаимодействии с компаниями-разработчиками перспективных препаратов для оптимизации планов разработки и ускорения оценки результатов.

О Селджен

Биофармацевтическая корпорация Селджен, основанная в 1986 году, специализируется на исследовании и разработке инновационных методов лечения онкологических и воспалительных заболеваний. На сегодняшний день Селджен работает более чем в 50 странах мира. Развитие нашей компании началось с создания новых препаратов для лечения редких и жизнеугрожающих болезней в области гематологии. Изначально фокусируясь на множественной миеломе и миелодиспластическом синдроме, мы предоставили пациентам лечение, которое существенно увеличивает продолжительность их жизни и помогает контролировать симптомы болезни. Корпорация продолжает вкладывать значительную долю своей прибыли в исследования и развитие новых молекул, которые могут принести пользу больным. Лечение солидных опухолей, воспалительных и иммунологических заболеваний, клеточная терапия – это три новых направления компании Селджен.

О Блюберд Био

Благодаря лидерству компании в области генной инженерии – методам на основе лентивируса –и накопленному опыту в области иммунотерапии Т-клетками, компания Блюберд Био разработала портфель лекарственных средств с широким потенциалом действия при тяжелых генетических и онкологических заболеваниях. Особое внимание уделяется разработке новых иммунотерапевтических препаратов на основе Т-клеток с применением таких технологий, как химерный антигенный рецептор (CAR-T) и Т-клеточный рецептор (TCR). Компания Блюберд Био имеет подразделения в Кембридже, Массачусетсе, Сиэтле, Вашингтоне и Европе.

О сотрудничестве Блюберд Био и Селджен

В марте 2013 года компании Блюберд Био и Селджен приступили к совместной разработке средства для терапии Т-клетками с химерным антигенным рецептором (CAR) для обнаружения и уничтожения раковых клеток. В июне 2015 года направление разработок было скорректировано в сторону препаратов, нацеленных на антиген созревания B-клеток (BCMA). Анти-ВСМА CAR-T-клеточный препарат bb2121 – наиболее перспективное лекарственное средство компании Блюберд Био в рамках программы по онкологии. В настоящее время проходит клиническое исследование I фазы по использованию bb2121  в терапии рецидивирующей и рефрактерной множественной миеломы. В настоящее время компании Блюберд Био и Селджен параллельно работают над вторым анти-ВСМА CAR-T-клеточным препаратом bb21217.

 

[1] Bluebird Bio https://www.bluebirdbio.com/our-focus/severe-diseases/

[2] FDA - Food and Drug Administration

[3] EMA - European Medicines agency

[4]CAR-T –  chimeric antigen receptor T-cell 

[5] BCMA – b-cell maturation antigen

[6] BTD  – Breakthrough Therapy Designation

[7] PRIME – Prime Eligibility

Cписок новостей