В России зарегистрирован инновационный препарат для лечения пациентов с синдромом короткой кишки

Москва 07 июля 2021 г. – Компания «Такеда Россия» получила регистрационное удостоверение на «Гэттестив» (международное непатентованное название – тедуглутид) – первый в мире лекарственный препарат, одобренный для лечения пациентов с синдромом короткой кишки с кишечной недостаточностью (СКК-КН) в возрасте от 1 года и старше.[1]-[2]-[3]

Синдром короткой кишки – крайне редкое[4]-[5], хроническое, ведущее к инвалидности и потенциально жизнеугрожающее состояние[6]-[7], при котором человек не может усвоить из пищи достаточное для выживания количество питательных веществ из-за потери абсорбционной способности кишечника. Такое состояние развивается в результате обширной резекции кишечника, причинами которой могут быть травмы, различные заболевания кишечника (например, болезнь Крона), сосудистые осложнения; либо из-за врождённых пороков развития.7-[8]-[9] В мире распространенность СКК-КН варьируется от 1 до 5 случаев на 1 миллион5 человек.

Пациентам с СКК-КН жизненно необходима специальная терапия в виде парентального питания (ПП) и инфузионной терапии (ИТ)6-7-[10]-[11]. Это высокозатратное долговременное лечение, которое ограничивает пациента в передвижении и ведении полноценного образа жизни[12]. До сегодняшнего дня ПП/ИТ оставалась единственным вариантом терапии для поддержания жизни пациента5, однако проявления СКК-КН и полная зависимость от парентерального питания могут приводить к развитию серьезных осложнений, таких как инфекции и сепсис, тромбоз и поражение печени10-[13], а также значимое ухудшение качества жизни[14].

Люди с синдромом короткой кишки страдают от множества изнуряющих симптомов, в том числе, дегидратации, диареи, утомляемости и слабости.6-10-[15] Исследование ученых-гастроэнтерологов из Великобритании, охватившее 30-летнюю историю наблюдений пациентов с СКК-КН, отмечает высокую летальность среди пациентов на пожизненном ПП/ИТ со снижением показателей выживаемости с течением времени[16].

Препарат тедуглутид («Гэттестив») способен улучшить адаптацию кишечника4-8-9-10-11-[17], стимулируя естественное усвоение жидкости и питательных веществ у пациентов с СКК-КН1-[18]. Впоследствии это может привести к сокращению и полному отказу от ПП/ИТ. Препарат имитирует действие природного гормона – глюкагоноподобного пептида-2 (ГПП-2)16, стимулируя адаптацию кишечника и увеличивая абсорбционную способность слизистой кишки1-18. Препарат вводится подкожно. Рекомендованная дозировка составляет 0,05 мг/кг массы тела 1 раз в день для взрослых и детей1.

Тедуглутид прошел рандомизированное многоцентровое двойное слепое исследование течение 24 недель с участием 59 пациентов, зависимых от ПП/ИТ, в возрасте от 1 года до 17 лет1-19. Результаты исследования продемонстрировали стойкую эффективность препарата в динамике с постоянным снижением потребности пациентов в ПП/ИТ: к 24 неделе применения необходимый объем ПП/ИТ снизился на 41,57%, а необходимая длительность ПП/ИТ – на 26,09%.1-19 Три пациента к 24 неделе применения препарата достигли независимости от парентерального питания. Схожие результаты исследований и отсутствие нежелательных реакций было отмечено и у взрослых пациентов1-[19].

О заболевании СКК:

Синдром короткой кишки с кишечной недостаточностью (СКК-КН) - снижение функциональности тонкой кишки в результате резекции или врожденных пороков, приводящее к хронической кишечной недостаточности и нарушению адекватного роста и развития пациента. СКК-КН встречается с частотой 1-5 на 1 миллион человек, летальность при синдроме короткой кишки колеблется от 11 до 37,5%. Клинически СКК-КН проявляется слабостью, диареей, утомляемостью. Пациентам с СКК-К необходимо поддерживать жизнедеятельность с помощью парентерального питания (ПП) и инфузионной терапии (ИТ) на протяжении всей жизни. Несмотря на то, что ПП/ИТ спасает больного, оно не может полноценно заменить энтеральное питание, а зависимость от такой терапии может привести к развитию серьезных осложнений и заболеваний. Узнать подробнее о заболевании вы можете на сайте: синдромкороткойкишки.рф.

О компании Takeda

Takeda Pharmaceutical Company Limited  [TSE: 4502/NYSE:TAK] (далее - Takeda) – глобальная  биофармацевтическая компания с фокусом на инновационные научные разработки.

Научно-исследовательская деятельность компании направлена на создание новых препаратов в ряде терапевтических областей: онкологии, гастроэнтерологии, неврологии и лечении редких заболеваний, а также на разработку препаратов плазмы крови и вакцин.

Компания с головным офисом в Японии занимает лидирующие позиции на мировом фармацевтическом рынке. Takeda стремится заботиться о здоровье и будущем пациентов, используя последние достижения науки для создания инновационных лекарственных средств. Наши сотрудники, работающие более чем в 80 странах мира, преданы идее улучшения качества жизни пациентов. 

***

Ссылки:


[1] https://www.ema.europa.eu/documents/product-information/ revestive-epar-product-information_en.pdf

[2] Schwartz LK, O'Keefe SJ, Fujioka K, et al. Long-term teduglutide for the treatment of patients with intestinal failure associated with short bowel syndrome. Clin Transl Gastroenterol 2016;7:e142.

[3] https://www.takeda.com/newsroom/ shire-news-releases/2016/dmaaih

[5] Kelly DG, Tappenden KA, Winkler MF. Short bowel syndrome: Highlights of patient management, quality of life, and survival. JPEN J Parenter Enteral Nutr 2014;38(4):427–37.

[6] Hofstetter S, Stern L, Willet J. Key issues in addressing the clinical and humanistic burden of short bowel syndrome in the US. Curr Med Res Opin 2013;29(5):495–504.

[7] O'Keefe SJ, Buchman AL, Fishbein TM, et al. Short bowel syndrome and intestinal failure: consensus, definitions and overview. Clin Gastroenterol Hepatol 2006;4(1):6–10.

[8] Buchman AL, Scolapio J, Fryer J. AGA technical review on short bowel syndrome and intestinal

transplantation. Gastroenterology 2003;124(4):1111–34.

[9] Pironi L, Arends J, Baxter J, et al. ESPEN endorsed recommendations. Definition and classification of

intestinal failure in adults. Clin Nutr 2015;34(2):171–80.

[10] Jeppesen PB. Spectrum of short bowel syndrome in adults: intestinal insufficiency to intestinal failure. JPEN J Parenter Enteral Nutr 2014;38(1 Suppl):8S–13S.

[11] Pironi L, Arends J, Bozzetti F, et al. ESPEN guidelines on chronic intestinal failure in adults. Clin Nutr 2016;35(2):247–307.

[12] Koletzko B, Goulet O, Hunt J, et al. Guidelines on paediatric parenteral nutrition of the European Society of Paediatric

Gastroenterology, Hepatology and Nutrition (ESPGHAN) and the European Society for Clinical Nutrition and Metabolism (ESPEN), supported by the European Society of Paediatric Research (ESPR). J Pediatr Gastroenterol Nutr 2005;41(Suppl 2):S1–S4.

[13] Carroll RE, Benedetti E, Schowalter JP, et al. Management and complications of short bowel syndrome: an updated review. Curr

Gastroenterol Rep 2016;18:40.

[14] Winkler MF, Smith CE. Clinical, social, and economic impacts of home parenteral nutrition dependence in short bowel syndrome. JPEN J Parenter Enteral Nutr 2014;38:S32–8.

[15] Kaufman SS, Matsumoto CS. Management of pediatric intestinal failure. Minerva Pediatr 2015;67(4):321–40.

[16] Dibb M, Soop M, Teubner A, et al. Survival and nutritional dependence on home parenteral nutrition: three decades of experience from a single referral centre. Clin Nutr 2017;36:570–6

[17] Donohoe CL, Reynolds JV. Short bowel syndrome. The Surgeon 2010;8(5):270–9.

[18] Jeppesen PB, Sanguinetti EL, Buchman A, et al. Teduglutide (ALX-0600), a dipeptidyl peptidase IV resistant glucagon-like peptide 2 analogue, improves intestinal function in short bowel syndrome patients. Gut 2005;54(9):1224–31.

[19] Kocoshis SA, Merritt RJ, Hill S, et al. Safety and efficacy of teduglutide in pediatric patients with intestinal failure due to short bowel syndrome: A 24-week, phase III study. JPEN J Parenter Enteral Nutr 2019;doi: 10.1002/jpen.1690 [Epub ahead of print].