Ведущая научно-технологическая компания Merck объявила о том, что Федеральное управление по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) присвоило статус прорывной терапии препарату энпаторан для лечения пациентов, страдающих системной красной волчанкой (СКВ) с активными кожными проявлениями. Энпаторан – пероральный селективный ингибитор толл-подобных рецепторов (TLR) 7/8, воздействующий на центральные пути возникающего при СКВ аутоиммунного воспаления.
«Для 85% пациентов с СКВ, у которых заболевание сопровождается кожными проявлениями — зачастую сопряженными со значительным физическим и психосоциальным бременем, — отсутствие таргетной терапии затрудняет контроль над болезнью», — заявил Дэвид Вайнрайх, MD, MBA, глобальный руководитель подразделения исследований и разработок и главный медицинский директор Merck Biopharma.
«Присвоение статуса "прорывной терапии" (Breakthrough Therapy) свидетельствует о том, что препарат энпаторан способен изменить подход к лечению СКВ: он не только устраняет видимые проявления заболевания — кожную сыпь, — но и потенциально обеспечивает терапевтический эффект, выходящий за рамки воздействия на кожу. Мы рассчитываем на сотрудничество с FDA, чтобы как можно скорее сделать эту крайне необходимую терапию доступной для пациентов».
Решение FDA о присвоении статуса прорывной терапии было принято по результатам клинического исследования фазы 2 WILLOW – мультицентрового, рандомизированного, двойного слепого, плацебо-контролируемого исследования с подбором дозы, осуществленного в целях оценки безопасности и эффективности перорального препарата энпаторан. Исследование проводилось не по классическому стандарту, а с использованием современных гибких подходов, таких как «корзинное исследование» и «адаптивный дизайн» и включало пациентов как с кожной красной волчанкой (ККВ), так и с СКВ. Результаты свидетельствуют, что энпаторан обеспечивает значительное уменьшение симптомов СКВ, особенно у пациентов с активными кожными проявлениями.
Кроме того, компания Merck недавно инициировала исследования ELOWEN 1 и ELOWEN 2, глобальную программу фазы 3 по оценке эффектов терапии как на кожные, так и системные симптомы у пациентов с СКВ и возможной связи между кожными проявлениями и системной активностью заболевания.
СКВ – это хроническое аутоиммунное заболевание, которое может затрагивать несколько систем органов, в том числе кожу, суставы, почки и центральную нервную систему. Кожные проявления в виде воспаленных фоточувствительных высыпаний на лице, волосистой части головы и в других участках тела, способны существенно ухудшать качество жизни пациентов и в ряде случаев не подвергаются обратному развитию самостоятельно. Тем не менее несмотря на то, что кожные проявления являются первым признаком заболевания почти в одной трети (29%) случаев СКВ1, многие пациенты все еще не достигают адекватного контроля заболевания2.
Присвоение FDA статуса прорывной терапии – это процесс, направленный на ускорение разработки и исследования препаратов для лечения серьезных заболеваний в тех случаях, когда предварительные клинические данные говорят о том, что исследуемый препарат может иметь значительные преимущества перед существующей терапией.
О препарате энпаторан
Энпаторан – исследовательский, пероральный, селективный ингибитор толл-подобных рецепторов 7 и 8 (TLR7/8), которые играют ключевую роль в иммунных механизмах развития СКВ. Энпаторан обладает потенциалом стать первой таргетной терапией для пациентов, страдающих СКВ с активными кожными проявлениями, с целью расширить парадигму лечения за пределы действующих стандартов терапии кожной красной волчанки и системной красной волчанки. В настоящее время энпаторан проходит клинические исследования и не одобрен для применения ни в одной стране мира.
О компании Merck
Merck — научно-технологическая компания в области здравоохранения, Life Science и электроникс. Более 62 000 сотрудников в 65 странах создают технологии для улучшения качества жизни миллионов людей. Основанная в 1668 году, компания остается под контролем семьи основателей, что обеспечивает преемственность научных исследований и ответственного предпринимательства. Глобальным правом на бренд Merck обладает Merck KGaA (Дармштадт, Германия). В Канаде и США компания ведет деятельность как EMD Serono (здравоохранение), MilliporeSigma (Life Science) и EMD Electronics (электроникс).
О программе фазы 3 ELOWEN
ELOWEN-1 (NCT07332481) и ELOWEN-2 (NCT07355218) – два глобальных рандомизированных, двойных слепых, плацебо-контролируемых исследования фазы 3, в которых будет оцениваться эффективность и безопасность препарата энпаторан при пероральном приеме два раза в день, в сравнении с плацебо, в дополнение к стандартному лечению у пациентов, страдающих СКВ с активными кожными проявлениями. Исследования ELOWEN будут проходить в 266 клинических центрах в 26 странах. В каждом исследовании будут принимать участие приблизительно 200 пациентов с СКВ, а первичной конечной точкой будет изменение индекса CLASI-A (Индекс распространенности и тяжести поражения при СКВ – Активность) по сравнению с исходным уровнем.
О системной красной волчанке
Системная красная волчанка – хроническое аутоиммунное заболевание, характеризующееся воспалением, которое может затрагивать различные органы и системы тела. Заболевание отличается гетерогенностью: симптомы варьируют от легких до угрожающих жизни, а течение часто носит рецидивирующе-ремиттирующий характер, при котором обострения сменяются периодами ремиссии.
Кожные проявления встречаются часто (в 72-85% случаев), как наряду с системным поражением, так и независимо от него. Помимо непосредственных физических проявлений, они сопряжены с увеличением тяжести заболевания, включая образование рубцов, психологические проблемы и снижение качества жизни.
СКВ преимущественно встречается у женщин и представителей неевропеоидной расы, и многие пациенты продолжают испытывать проблемы в связи с недостаточным контролем заболевания или побочными эффектами лечения.
_________________________________________________________________
[1] Childs B and Merola JF. From the Masterclasses in Dermatology 2025 Meeting: Practical Approaches to Cutaneous and Systemic Lupus for Dermatologists. J Clin Aesthet Dermatol. 2025;18(10):40–47.
[1] Kandane-Rathnayake R, Louthrenoo W, Hoi A, et al. ‘Not at target’: prevalence and consequences of inadequate disease control in systemic lupus erythematosus—a multinational observational cohort study. Arthritis Res Ther. 2022;24(1):70.