Расширены критерии для назначения инновационной терапии пациентов с гемофилией А

Совет экспертов обновил критерии для назначения и/или перевода на терапию лекарственным препаратом эмицизумаб пациентов с гемофилией А в рамках сбора централизованной потребности федеральной программы высокозатратных нозологий (ВЗН) на 2022 год.

Согласно решению экспертов препарат эмицизумаб может назначаться для рутинной профилактики с целью предотвращения или снижения частоты кровотечений  при гемофилии А (наследственный дефицит фактора VIII) с ингибиторами к фактору VIII и при тяжелой форме гемофилии (фактор VIII < 1%) без ингибиторов к фактору VIII.

Напомним, что в 2020 году эмицизумаб вошел в перечень лекарственных средств, доступных для централизованной закупки в рамках программы ВЗН для обеспечения пациентов с гемофилией А. В настоящее время более 10 000 пациентов в разных странах получают эмицизумаб в рамках рутинной клинической практики. В России более 300 пациентов получают эмицизумаб в рамках программы 14 ВЗН. Всего же в России, по оценкам экспертов, насчитывается около 6900 пациентов с гемофилией А [4]. По данным исследования Международной федерации гемофилии, в среднем около 40% пациентов имеют тяжелую форму заболевания [5].

Эмицизумаб представляет собой биспецифичные моноклональные антитела, которые связывают факторы IXa и X, что позволяет восстановить естественный каскад коагуляции и процесс свертывания крови у пациентов с гемофилией А [2]. При этом эмицизумаб, в отличие от внутривенных препаратов факторов свертывания крови и средств шунтирующего действия, вводится подкожно.

В октябре 2018 года эмицизумаб был зарегистрирован в России в качестве средства рутинной профилактики в целях предотвращения или снижения частоты кровотечений у пациентов с гемофилией А (наследственный дефицит фактора VIII) с ингибиторами к фактору VIII, а в декабре 2019 года — для лечения пациентов с тяжелой формой гемофилии А (активность фактора VIII <1%) без ингибиторов к фактору VIII [3]. В обновленные национальные рекомендации были внесены соответствующие изменения, однако данный документ на данном этапе на утверждении в МЗ РФ и не доступен широкому кругу специалистов.

Вопросу критериев назначения препарата эмицизумаб у пациентов с гемофилией А было посвящено заседание Совета экспертов, которое прошло в апреле текущего года под председательством главного детского онколога-гематолога МЗ России, президента НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева, академика РАН, профессора А.Г. Румянцева. Обобщив накопленный клинический опыт применения эмицизумаба, Совет экспертов согласовал обновленные критерии для назначения и/или перевода пациентов на терапию этим препаратом в рамках программы ВЗН, начиная с момента публикации, приведя их в полное соответствие с текущими показаниями из инструкции по применению средства [4]. Несомненно, что это позволит получить доступ к препарату эмицизумаб всем нуждающимся пациентам с гемофилией А.

А.Г. Румянцев: «У экспертов есть общее мнение: препарат может быть назначен пациентам с тяжелой формой гемофилии А в соответствии с инструкцией без каких-либо дополнительных условий. Появление подкожного препарата не означает отказ от внутривенных препаратов, но значительно расширяет наши возможности как специалистов» [5].

Источники:

  1. Инструкция по медицинскому применению препарата Эмицизумаб. Электронный ресурс. URL>> (Дата обращения: 09.2020) 
  2. Государственный реестр лекарственных средств (rosminzdrav.ru) (Дата обращения – 02.07.21)
  3. Резолюция Совета экспертов по вопросу применения препарата эмицизумаб у пациентов с гемофилией А. Вопросы гематологии/онкологии и иммунопатологии в педиатрии. Т. 20, № 2, 2021, с. 164-165.
  4. Программа обеспечения высокозатратных нозологий расширяет возможности лечения гемофилии — Российская газета (rg.ru). (Дата обращения – 02.07.21)
  5. Global Survey 2019 published by the World Federation of Hemophilia. URL>> (Дата обращения – 02.07.21)