На российский рынок поступит первый препарат для таргетной терапии муковисцидоза

В России получил регистрацию первый препарат для таргетной терапии муковисцидоза. Лекарство предназначено для пациентов в возрасте от 6 лет, производится компанией Vertex, а дистрибьютором будет «Санофи». Препарат называется ОРКАМБИ® (МНН: ивакафтор+лумакафтор) и представляет собой комбинацию действующих веществ лумакафтора и ивакафтора, которые увеличивают количество необходимого белка СFTR на поверхности клетки, улучшают внутриклеточный процессинг и транспорт.

Муковисцидоз – редкое генетическое заболевание, приводящее к инвалидности и ранней смерти, характеризуется поражением дыхательного и желудочно-кишечного тракта и др., из-за дефектного или отсутствующего белка CFTR. В России с муковисцидозом рождается каждый девятитысячный ребенок, и лишь немногие страдающие от этого недуга доживают до подросткового возраста.

В Российском центре муковисцидоза считают, что таргетная терапия с дошкольного возраста улучшит качество жизни бальных и предотвратит развитие осложнений, тем более что клинические испытания показали несомненное преимущество препарата ОРКАМБИ® над традиционной терапией.